海南博鳌乐城先行区实现“两个100”新突破

中国网讯 6月9日上午，“博鳌乐城先行区进口特许药械品种首例突破100例和可用抗肿瘤新药、罕见病药达100种”新闻发布会在海口召开，发布会上宣布乐城先行区进口特许药械品种首例突破100例，可用抗肿瘤新药、罕见病药达100种。

据了解，乐城先行区引进的进口特许药械、抗肿瘤新药、罕见病药，由强生、美敦力、波士顿科学、默沙东等约40家知名跨国药械企业提供。

去年8月份以前，博鳌共创造了14个“全国首例”，今年3月底累计达到50个“全国首例”，再到现在6月初创新药械引进达到100例。博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局局长顾刚表示，博鳌乐城可用抗肿瘤新药、罕见病药，实现从0到100的突破，这背后是乐城医疗特许政策活力的展现，也是疫情期间，各厅局、单位以超常规的认识、举措、行动，争取超常规实效，支持乐城的生动体现。

37名病人在博鳌乐城重见光明 大多数失明15年以上

顾刚举例，在乐城先行区，眼科从0开始到现在已经拥有了18款产品可用于诊疗的最新药品、药械。这18款产品绝大多数都未在中国上市，如波士顿人工角膜1992年就在美国上市，但由于它相对小众，从未申请在中国注册，所以中国国内患者没有办法享受到这款人工角膜技术。因为有了乐城先行区特许政策，现在已有37个患者在乐城先行区重见光明，并且大多数病人中都是失明15至20年以上的患者。

下一步，乐城先行区将逐步打造眼视光、心血管、医美、耳鼻喉、骨科、康复医学科等科室，使乐城成为更多国人来诊疗并解决病痛的新目的地。

引进50多种肿瘤新药 为肿瘤患者打开一扇窗户

顾刚说，乐城先行区引进的50多种肿瘤新药，来自22个厂商，对应70种肿瘤病种，都是在国内尚未上市的新药。其中有14种虽然已经在国内上市，但是并没有放开全部适应症，在乐城先行区可以在国内审批的适应症之外，由医生开具处方在药物的治疗适应症范围内使用。

今年3月，患者吴先生被确诊为恶性黑色素瘤，已经发生了肝转移。黑色素瘤被称为“癌中之王”，一般生存时间3个月左右。转移扩散的黑色素瘤风险更高，生存期更短。他去了国内多家权威医院都无计可施，最后辗转去了美国MD安德森癌症中心会诊。但随着美国新冠肺炎疫情越来越严重，进入4月，吴先生已经没法再去美国。后来美国的医生告诉他，在乐城同样可以享受精准治疗肿瘤的“国际方案”，包括海外新药。

乐城就成了患者最后一根“救命稻草”。让人欣慰的是，乐城先行区不仅给吴先生提供了国际先进的治疗方案，还通过临床急需进口通道，帮他采购到未在国内上市的伊匹单抗。现在，吴先生已经使用2次针剂，精神状况良好。

首批引进近50种罕见病药品 乐城有望成为全国罕见病治疗中心

乐城先行区引进的首批罕见病药品品种共有48种，来自10多个不同国家的厂商。顾刚举例，在此次引进罕见病药物清单里，由日本武田制药提供的“达泽优”，适用于12岁及以上患者预防遗传性血管性水肿（HAE）的发作。遗传性血管性水肿是以发作性、自限性、局限性全身皮肤黏膜下非凹陷性水肿为特征的原发性补体缺陷病，在中国发病率为5万分之一。主要表现为反复发生的皮肤、呼吸道和内脏器官肿胀，当水肿发生于气道时，可致喉水肿，如果抢救不及时，可窒息死亡。乐城先行区引进“达泽优”，就能为这些家庭缓解巨大的精神负担，及时挽救更多人的生命。

顾刚说，一款药物从研发到三期临床，从而顺利上市，成功率仅为0.1%左右，耗时长达5-10年，即便从申报注册开始计算，平均也需要3-5年。而乐城先行区此次引进的100个创新药械和100种肿瘤、罕见病新药，有11例是国外上市不到一年，就在先行区得到应用。比如乐城先行区正在使用的特许药品YUTIQ（氟轻松玻璃体内植入剂），这款产品在国外上市不到一年就在先行区得到应用，治愈了10多名患者。

审批流程简化 乐城注重用药用械的便利性

乐城先行区在“极简审批”改革上突出医药审批特点，更加注重用药用械的便利性。目前已经建成特许药械追溯管理平台，将药械纸质审批变为网上审批，简化审批流程。海南省药监局把药械审批时限从27天压缩到3-7天；海南省卫健委专门建立乐城先行区工作机制，一个工作日办结所有审批事项已经成为常规操作；海关把乐城先行区单独视为特殊监管区，实行“先入仓、后检验”的创新监管模式。

海南省药监局副局长朱宁表示，下一步，海南省药监局将在乐城先行区继续推进临床真实世界数据应用试点工作，在第一批医疗器械试点品种基础上，开展第二批研究品种的试点，同时探索开展药品临床真实世界数据应用试点工作，进一步完善监管配套制度，实现监管能力和水平提升，确保临床急需进口药械的质量安全。